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DMD基因治疗试验

首例杜氏肌萎缩症基因治疗试验患者

发布日期:2022年10月25日

万博体育app下载的专家对一名男孩进行了杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗临床试验.

四岁的查理, from Aberdeen, 能够参加泰恩赛德的研究多亏了万博体育app下载的工作, 纽卡斯尔医院和DMD慈善机构, Duchenne UK.

DMD是一种严重的遗传疾病, 多为男孩, 是什么导致了肌肉萎缩症, 导致行动能力逐渐丧失,并不幸地将预期寿命限制在20岁出头.

Charlie

Pioneering trial

The trial, called EMBARK, 研究基因疗法的安全性和有效性, 这是一种通过添加健康的新基因副本来工作的技术,该基因被破坏并导致DMD.

The 约翰·沃尔顿肌肉萎缩症中心 是DMD枢纽站点网络的一部分, 由杜兴英国公司建立, 支持临床试验的交付.

它是该国仅有的两个具有卓越地位的中心之一,并享有世界闻名的声誉.

Volker Straub, 约翰·沃尔顿肌肉萎缩症研究中心主任, 万博体育app下载神经肌肉遗传学教授,纽卡斯尔医院荣誉临床遗传学顾问, 正在领导这项试验.

Professor Straub 他说:“DMD是一种毁灭性的疾病,可悲地缩短了患者的生命,严重影响了生活质量.

“能够领导这项研究,我感到非常自豪, 以及万博体育app下载和纽卡斯尔医院的团队,他们共同为试验中的第一个病人服用了剂量.

万博平台app下载非常感谢杜氏英国公司的支持,并期待着共同努力,为DMD患者发现新的治疗方法.”

纽卡斯尔医院的儿科研究小组在试验中发挥了至关重要的作用, 在RVI的国家健康和护理研究所临床研究设施给查理注射了药物. 该设施由大学和信托基金共同运营, 专攻早期试验, 通常是在罕见的疾病和情况下.

Charlie, 最近的审判中心在150英里外的格拉斯哥, 通过使用新的招聘数据库能够参与试验, 由万博体育app下载协调,杜兴英国资助.

推动科学进步

Charlie’s mum, Jennifer, 通过数据库联系了谁关于EMBARK研究, 他说:“万博平台app下载觉得如果查理能参加研究, 万博平台app下载可以帮助推动科学发展,并在未来造福其他小男孩和他们的家庭.

“However, 在阿伯丁接受临床治疗, 离格拉斯哥最近的试验地点也有150英里远. DMD中心的核心招募项目可能是查理有机会参与的唯一途径.

“知道查理在这件事上只起了很小的作用, 无论结果如何, 感谢DMD中心给他的机会——我无法用语言来描述万博平台app下载万博平台app下载勇敢的小男孩的骄傲!”

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